Pentru a evalua efectul terapeutic al unui medicament, cercetatorii trebuie sa realizeze studii clinice. Aceste studii pot fi randomizate si dublu-orb (adica nici pacientii si nici cercetatorii nu stiu daca pacientul primeste medicamentul testat sau un placebo), si se pot realiza in mai multe faze. De asemenea, poate fi evaluata activitatea farmacodinamica a medicamentului prin testarea pe culturi celulare sau modelul animal.